Четырехлетний мальчик, страдавший от этого заболевания, значительно улучшил свое состояние после проведения генной терапии: он смог встать на пятки без посторонней помощи.
Разработка терапевтического курса заняла около трех лет с момента постановки ребенку неутешительного диагноза.
После года наблюдений ученые не обнаружили серьезных побочных эффектов или аутоиммунной реакции.
Терапия стабилизировала состояние нервной системы ребенка и положительно повлияла на его когнитивное развитие.
Успешное завершение первой фазы испытания генной терапии открывает перспективы для лечения редких генетических заболеваний.
Подписывайтесь на наш Telegram-канал, чтобы всегда оставаться в курсе событий.